DOMANDA
Buonasera. Il mio bambino di 4 anni sta affrontando la fase di reinduzione del protocollo Aieop Dopo diagnosi di leucemia linfoblastica acuta. Essendo a rischio intermedio e per altri diversi fattori siamo stati arruolati nello studio randomizzato e dovrà fare 10 oncaspar invece che 1 . Due giorni dopo aver fatto la terza ci ritroviamo ricoverati con il sodio che da 125 non va a più di 129 e sempre dopo correzione altrimenti riscende. I valori epatici sono alle stelle ed i trigliceridi sono saliti già a 6000. Vorrei avere il suo parere su questo farmaco, se ha avuto pazienti in questa fase o in fase successiva, se questi valori sono transitori e variano tra una dose e l altra o se vanno in continuo aumento. Insomma quante più informazioni e notizie su questo studio e su benefici ed effetti collaterali di tale farmaco mi possa fornire. Ringraziando la anticipatamente per una cordiale risposta la saluto cordialmente.
RISPOSTA
Egregio Signore,
la Leucemia Linfoblastica Acuta, sebbene sia il tumore pediatrico più frequente e con una aspettativa di prognosi superiore all’80%, è tutt’ora la prima causa di morte nei bambini con neoplasia. Ciò significa che tanti bambini presentano una ricaduta di malattia e che quindi bisogna migliorare i trattamenti fin qui utilizzati. La maggior parte di queste ricadute, in termini numerici assoluti, si trova nel gruppo a rischio intermedio (MR). Per tale motivo AIEOP, insieme al gruppo tedesco BFM, ha deciso di incrementare la fase di post-induzione con un farmaco che è molto efficace nei confronti della LLA ma è gravato da effetti collaterali, talvolta non sempre addebitabili al singolo farmaco.
La scelta di utilizzare la PEG-asparaginasi (oncaspar) è stata dettata dalla dimostrata efficacia in altri protocolli (esperienza americana DFCI e inglese UK-ALL). Il problema degli effetti collaterali non riguarda il singolo farmaco ma soprattutto la sua associazione con il Desametazone che oltre ad esser il cortisonico più efficace come antileucemico, ha un ruolo nell’amplificare l’epatotossicità (enzimi alle stelle, come dice lei), l’ipertrigliceridemia (già dimostrata esser presente solo con il desametazone) e le alterazioni degli elettroliti. Altro aspetto importante è che gli effetti collaterali dei farmaci usati per curare questa malattia non sono appannaggio di tutti i pazienti ma solo di alcuni: questo è dimostrato dalla farmacogenomica che spiega questa grande eterogeneità di comportamento.
Nel nostro Centro abbiamo già somministrato il farmaco, anche a cadenza settimanale, e gli effetti collaterali registrati sono rientrati.
Ritengo che il suo piccolo si trovi nel momento più pesante della Re-induzione, ovvero al giorno +29. Con la terapia di supporto supererà questa fase e vedrà che gli effetti collaterali si attenueranno, una volta allontanatosi dal desametazone.
Ogni cura ha un prezzo ed è un rischio che dobbiamo correre tutti noi nell’interesse esclusivo dei bambini affetti da LLA, affinché un numero sempre più crescente possa ottenere la guarigione dopo il trattamento di prima linea