DOMANDA
Gent.mo Professore,
mi è stata diagnosticata una policitemia vera nel 2010. Da li ho cominciato a fare salassi e devo dire che mi sento abbastanza bene. Sto seguendo anche con molta attenzione il grande lavoro che state facendo con il ruxolitinib. Nonostante tutto, dato la mia età abbastanza giovane di 38 anni ho paura che la malattia passi in mielofibrosi o in qualsiasi altra malattia ancor più grave negli anni. Sappiamo che il ruxolitinib controlla benissimo i sintomi della malattia ma non può guarire la stessa, quindi
1)potrebbe bloccare la malattia nel senso che non muti in mielofibrosi o leucemia?
2)il ruxolitinib viene anche testato per la leucemia mieloide acuta?
3)entro quando pensa che saranno disponibili i nuovi farmaci?
4)lei pensa che nell’arco della mia vita (38 anni) ho delle chance reali che la malattia si possa guarire anche senza trapianto del midollo?
So che quest’ultima è una domanda un pò remota ma per me rappresenta molto.
La ringrazio in anticipo della gentile risposta.
Saluti
Andrea
RISPOSTA
Gentile sign. Andrea,
la policitemia vera è una malattia cronica, che ha una prospettiva di vita assai simile a quellla della popolazione di pari età e con simili caratteristiche generali. Il rischio di evoluzione della malattia è presente, ma fortunatamente interessa una minoranza di pazienti dopo molti anni di malattia.
I nuovi farmaci, come ruxolitinib, interferone, inibitori delle deacetilasi iston iche, e forse altri, stanno riscuotendo un enorme interesse per i positivi risultati in soggetti con forme avanzate della malattia, ma al momento non sono da considerarsi come farmaci da usarsi in prima linea. Non è noto se possano prevenire o ritardare l’evoluzione della malattia. I risultati nella leucemia acuta del ruxolitinib sono stati modesti, se il farmaco viene utilizzato singolarmente, da valutare se in combinazione. Anche la mia risposta è per forza di cose generica, am sono convinto che nel prossimo futuro si faranno importanti passi avanti per la cura della malattia.