DOMANDA
Salve dottore,
qualche giorno fa è stata diagnosticata a mio padre (70 anni) la leucemia mielomonocitica cronica. Tale malattia si è evoluta partendo da una sindrome mielodisplastica AREB-1 con severa piastrinopenia (valori scesi fino a 9000/mmc) che non ha risposto a cure a base di Valproato, Revolade e Danazolo.
Attualmente ci sono i seguenti valori ematochimici: Hb 10.6 gr/dl, PLT 9000/mmc, WBC 13310 con PMN 7890 e monociti 2920/mmc, PCR 4.5, LDH 290, sideremia 30 e saturazione della transferrina 9%, ferritina 332.
Esame citomorfologico del midollo osseo: midollo ipercellulato, L/E = 3/1, displasia eritroide e mieloide, serie mieloide maturante e blasti 5%. Megacariociti rari e displastici.
Tipizzazione da midollo: il mielogramma mostra la netta prevalenza di elementi mieloidi granulati maturi (85%) con monociti pari al 19% della cellularità totale esprimenti il CD56. Le cellule CD34+ e CD45- sono pari all’1%.
Cariotipo da midollo non valutabile e biopsia osteomidollare non eseguita per via della forte piastrinopenia.
Sulla base di questo quadro clinico è stata proposta una terapia con Azacitidina 75mg/mq per 7 giorni ogni 28 giorni. I sette giorni verranno suddivisi in 5 consecutivi (lun-ven), sospensione di 2gg (sab-dom) e ulteriori 2 gg (lun-mar).
Volevo cortesemente chiedere un commento sull’efficacia di questa terapia, su possibili controindicazioni a cui si potrebbe andare incontro e su eventuali terapie alternative.
Grazie in anticipo per la sua disponibilità
Cordiali saluti
Marcello
RISPOSTA
Buongiorno. La terapia proposta, che trova indicazione anche nelle sindromi mielodisplastiche (tra cui l’AREB 1) ad alto rischio come terapia di prima linea, è assolutamente corretta. Purtroppo le probabilità di risposta non sono elevate (circa 30% di risposta globale nella leucemia mielomonocitica cronica), ma poichè il trattamento è generalmente ben tollerato e di impegno relativo (il farmaco viene somministrato per via sottocutanea), il rapporto rischio/beneficio è certamente favorevole.
Cordiali saluti,
Francesco Onida
