DOMANDA
Buongiorno, mi chiamo Alessandro, sono di Siracusa ed ho 39 anni, ho sentito parlare molto bene di lei, così mi sono fatto coraggio, sperando di sentire/leggere qualcosa di positivo. So di avere queste benedette cisti dal 1991, dopo che lo scoprirono a mia madre (ancora oggi in dialisi), dalle analisi l’unico dato giustamente un pò alterato è la creatinina (1,42). Mi hanno accennato del “progetto aldin”, volevo capire un pò di più….
e sapere se con gli anni ci sarà un’evoluzione positiva per questa terribile malattia. Grazie anticipatamente per la risposta.
Alessandro
Dimenticavo, il mio medico per la pressione mi ha scritto il Valpression da 160 (mattina) e Dedralen da 8 (sera), li prendo dal 2000, vanno bene o compromettono il funzionamento renale? A presto
RISPOSTA
Caro sig. Alessandro,
La ringrazio per l’interesse con cui segue il nostro lavoro. La malattia renale policistica dell’adulto è una malattia genetica, come lei sa per esperienza personale, e come tale al momento non ha una cura risolutiva, perchè non c’è alcun modo oggi per riparare il gene alterato. Negli ultimi anni sono stati fatti passi avanti, grazie soprattutto a studi in modelli animali di rene policistico che in passato non erano disponibili. Si è potuto così individuare una serie di nuovi farmaci che potrebbero non tanto curare la malattia, ma limitarne i danni. In che modo: arrestando la crescita delle cisti, e bloccando la progressione della malattia. Se le cisti non crescono più, non viene danneggiato ulteriormente il tessuto renale funzionante. Presso il nostro centro abbiamo iniziato la sperimentazione di questi nuovi farmaci. Come lei sa, siamo ancora in una fase preliminare, in cui l’impiego di questi farmaci è volto a capire in primo luogo se siano sicuri (cioè non diano effetti indesiderati o dannosi). Se questi studi daranno risultati favorevoli, passeremo a studiarne l’efficacia, cioè cercheremo di capire se veramente sono in grado di arrestare la crescita delle cisti. In questo momento – per le regole che governano le sperimentazioni sull’uomo – abbiamo coinvolto solo un piccolo numero di soggetti, tutti pazienti con funzione renale normale o di poco alterata. Sebbene abbiamo informazioni preliminari incoraggianti – per lo meno per alcuni di questi farmaci – non sappiamo dire con certezza quale sia la loro efficacia e se e quando diventeranno la cura riconosciuta del rene policistico. Gli studi attualmente in corso presso il nostro centro sono i seguenti:
1) Studio ALADIN: prevede l’utilizzo di SOMATOSTATINA, un farmaco in grado di interferire con i meccanismi di formazione del liquido all’interno delle cisti e rallentarne la formazione. E’ prevista una durata di tre anni ed è uno studio randomizzato con controllo placebo: solo alla fine dello studio si potrà valutare se gli eventuali effetti positivi siano effettivamente da attribuire al farmaco. Lo studio è ancora in corso , non abbiamo quindi ancora nessun dato riguardo la possibile efficacia.
2) Studio SIRENA: prevede l’utilizzo di SIROLIMUS, un immunosoppressore utilizzato nella terapia antirigetto del trapianto. Questa sostanza sembrerebbe in grado di ridurre la crescita delle cellule che formano le cisti renali e quindi di ridurne la formazione. In questo studio sono stati arruolati pochi pazienti: i dati preliminari sembrano incoraggianti e presto inizierà un nuovo lavoro di confronto delle due terapie.
3) Studio TEMPO: prevede l’utilizzo di TOLVAPTAN, un diuretico, che sembrerebbe in grado di contrastare la formazione di liquido all’interno delle cisti. Anche questo studio prevede una durata di tre anni ed è tuttora in corso.
Presto inizieremo a sperimentare questi farmaci anche in pazienti con insufficienza renale di grado severo, nella speranza di poter rallentare la progressione della malettia e quindi di ritardare l’ingresso in dialisi di questi pazienti.
Per quanto riguarda invece la terapia della pressione, i farmci prescritti dal suo medico vanno molto bene: in particolare il Valpression appartiene ad una classe di farmaci che hanno un’azione protettiva sulla funzione renale-
Spero che queste informazioni siano sufficienti a rispondere ai suoi quesiti.
Cordiali saluti.
Giuseppe Remuzzi