DOMANDA
SPE.LE PROF. REMUZZI,SONO MAMMA DI DUE BAMBINI AFFETTI DA RENE POLICISTICO (TRASMESSA DAL PADRE).VOLEVO AVERE NOTIZIE PER QUANTO RIGUARDA IL NUOVO FARMACO,AL MOMENTO DOVE SONO SEGUITI I BAMBINI(OSPEDALE DEI BAMBINI DI PALERMO)NON MI DICONO NULLA.LA MIA OPINIONE AL RIGUARDO è CHE SONO POCO AGGIORNATI.HO BISOGNO DI AVERE PIU’ INFOMAZIONI DETTAGLIATE E SPERARE IN UN FUTURO ROSEO PER I MIEI FIGLI.IL PAPA’ è IN DIALISI 38 ANNI.
RISPOSTA
Cara Signora
Attualmente sono in corso in Italia e in altre parti del mondo diverse sperimentazioni per verificare la possibilità di arrestare la crescita delle cisti renali (e di preservare di conseguenza la funzione renale) nel rene policistico. Le terapie sono del tutto sperimentali, per cui non si può assumere nessuno dei farmaci allo studio al di fuori delle sperimentazioni.
Gli studi per ora hanno coinvolto soltanto soggetti adulti, e sono comunque in una fase molto precoce, per cui è ancora presto per dire se e quanto sono efficaci questi farmaci. E’ anche difficile dire a questo stadio quado deve essere iniziata la terapia, per esempio se è utile (come parrebbe a buon senso) iniziare in età precoce. Tenga presente che organizzare e condurre sperimentazioni cliniche nei bambini è molto difficile per molte ragioni. Ad ogni modo se gli studi negli adulti confermeranno i primi dati che sono positivi, la terapia potrebbe uscire da una fase sperimentale e diventare routine, e allora potrebbe anche essere estesa ai bambini, oppure si potrebbero organizzare studi nei minori.
E’ però difficile fare previsioni.
Cordiali saluti,
Giuseppe Remuzzi